Zoals je eerder kon lezen heeft PYC, een geneesmiddelenfabrikant uit Australië, toestemming gekregen om een klinische studie te starten met een potentiële behandeling voor mensen met ADOA. Het onderzoek van PYC bestaat uit twee studies: een klinische studie waarbij behandeling PYC-001 getest wordt (SUNDEW) en een onderzoek naar het natuurlijke verloop van ADOA (BANKSIA).
Om nieuwe medicijnen op de markt te krijgen en deze door zorgverzekeringen te laten vergoeden is klinisch onderzoek nodig. Dit onderzoek slaagt alleen als er voldoende deelnemers zijn. Op verzoek van PYC delen wij hun uitnodiging om aan hun SUNDEW- en BANKSIA-studies deel te nemen met jullie.
SUNDEW: klinische studie naar PYC-001
SUNDEW onderzoekt een potentiële behandeling voor OPA1-geassocieerde ADOA: PYC-001. Dit geneesmiddel is het eerste dat zich richt op de oorzaak van de genetische mutatie. De behandeling bestaat uit het toedienen van een enkele, oplopende dosis van het medicijn rechtstreeks in het oog, om te zien hoe veilig het is en hoe goed mensen het verdragen.
Behandeling PYC-001
Bij de klassieke vorm van ADOA leidt, kort gezegd, een tekort aan OPA1 tot beschadiging en in sommige gevallen het afsterven van mitochondriën in de retinale ganglioncellen. Zonder goed functionerende mitochondriën sterven de retinale ganglioncellen langzaam af. Hierdoor worden de oogzenuwen dunner wat (vaak langzaam) tot zichtverlies leidt.
PYC-001 is een RNA-therapie waarbij dus een enkele, oplopende dosis van het medicijn rechtstreeks in het oog wordt geïnjecteerd. Dit medicijn moet de hoeveelheid OPA1-eiwit die aangemaakt wordt verhogen, om zo de juiste balans van het OPA-1-molecuul te realiseren. Het verschil tussen RNA- en DNA-therapie is dat DNA-therapie permanent is. En dat het effect van RNA-therapie omkeerbaar is als je stopt met de therapie.
Blijkt tijdens deze studie behandeling PYC-001 veilig en verdraagbaar? Dan kan vervolgonderzoek plaatsvinden. Wanneer het totale onderzoek goed verloopt, zou in 2029 de eerste behandeling voor ADOA beschikbaar kunnen zijn voor iedereen die hiervoor in aanmerking komt.
Locaties
Het SUNDEW onderzoek vindt eerst uitsluitend in Australië en Tasmanië plaats en mogelijk later nog in de VS. In eerste instantie zoekt PYC deelnemers die daar al zijn. Woon jij in Australië of Tasmanië stuur dan een e-mail naar sundew@pyctx.com om je aan te melden.
BANKSIA: Natuurlijke verloop studie
Naast de SUNDEW studie, doet PYC onderzoek naar het verloop van ADOA. Deze studie van twee jaar onderzoekt twee processen die een belangrijke rol spelen bij ADOA op moleculair niveau. Door dit goed te onderzoeken kan PYC straks aan de hand van deze processen bepalen of PYC-001 effect heeft op de progressie van ADOA.
Locaties
BANKSIA vindt plaats op verschillende locaties in de VS, Australië en Europa, waaronder Amsterdam:
- Sydney Eye Hospital, Sydney (Australië)
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami, Miami (Florida, VS)
- University of Washington, Seattle (Washington, VS)
- Rennes Hospital, Rennes (Frankrijk)
- Amsterdam University Medical Centres, Amsterdam (Nederland)
- Hannover Medical School, Hannover (Duitsland)
- Medical University of Graz, Graz (Oostenrijk)
Stuur een e-mail naar banksia@pyctx.com om je voor deze studie aan te melden.
Over PYC
PYC is een geneesmiddelenfabrikant. Hun doel is levensveranderende medicatie te ontwikkelen voor mensen die dit het hardste nodig hebben: mensen met een ziekte waarvoor nog geen behandeling beschikbaar is. De medicatie voor ADOA is de tweede RNA-therapie waaraan PYC werkt. De eerste therapie is gericht op retinitis pigmentosa type 11. Alles wat de onderzoekers hebben geleerd dankzij het retinitis pigmentosa-programma, kan worden toegepast in het programma voor ADOA.
Meld je aan
Voldoe jij aan de criteria voor de SUNDEW- en BANKSIA-onderzoeken, die je op hun gedetailleerde pagina’s vindt? Meld je dan direct aan via onderstaande links. Reis- en verblijfskosten die jij en een eventuele begeleider maken worden door PYC vergoed.
