Er is belangrijk nieuws voor de ADOA-gemeenschap. Stoke Therapeutics is gestart met de OSPREY-studie, een klinisch onderzoek naar STK-002, een potentiële behandeling voor Autosomaal Dominante Optische Atrofie (ADOA). Voor deze studie worden momenteel deelnemers gezocht.
Eerste studie met STK-002 bij mensen
De OSPREY-studie is een klinisch Fase 1 onderzoek. Dit is de eerste studie bij mensen naar het nieuwe middel STK-002, specifiek voor patiënten met Autosomaal Dominante Optische Atrofie (ADOA).
Het onderzoek bestaat uit twee onderdelen:
- Deel A: volwassenen van 18 tot 55 jaar.
- Deel B: kinderen en jongeren van 6 tot 18 jaar.
Deelnemers ontvangen eenmalig een oplopende dosis van het middel. Het belangrijkste doel van deze fase is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van STK-002. Daarnaast kijken onderzoekers naar eerste aanwijzingen of de behandeling mogelijk een positief effect heeft op de ziekte.
Hoe werkt STK-002?
Het medicijn dat wordt getest heet STK-002. Dit is een zogenaamde ‘antisense oligonucleotide’ (ASO), een kort synthetisch stukje genetisch materiaal dat zich richt op het RNA van het OPA1-gen. Het doel is om de hoeveelheid functioneel OPA1-eiwit te verhogen, zodat de functie van de oogzenuw mogelijk kan worden ondersteund.
Het middel wordt toegediend via een injectie in het oog. Hoewel dit ingrijpend kan klinken, worden deelnemers tijdens het hele traject begeleid door gespecialiseerde medische teams.
Het uiteindelijke doel van de behandeling is om de functie van de oogzenuw te ondersteunen en mogelijk het gezichtsvermogen te behouden of te verbeteren. Of dit daadwerkelijk gebeurt, wordt in een vervolgonderzoek onderzocht.
Onderzoekslocaties
De OSPREY-studie loopt momenteel in het Verenigd Koninkrijk, Denemarken, Oostenrijk en Duitsland.
Goed nieuws voor de Europese ADOA-gemeenschap: de onderzoekslocatie in Kopenhagen, Denemarken, verwelkomt vanaf nu ook internationale deelnemers uit de hele Europese Unie. Hierdoor krijgen meer patiënten en gezinnen toegang tot deelname aan de studie.
Meer informatie of aanmelden
Wie meer wil weten over het onderzoek of in contact wil komen met een onderzoeksteam, heeft twee mogelijkheden.
Alle onderzoekslocaties
Bezoek www.ospreyclinicaltrial.com. Na het kiezen van je taal kun je onderaan de website via ‘Osprey Recruitment Team’ rechtstreeks contact opnemen met het onderzoeksteam.
Deense onderzoekslocatie (Kopenhagen)
Stuur een e-mail naar ospreystudy@medpace.com en geef aan dat je graag benaderd wilt worden door de locatie in Denemarken. Medpace deelt je gegevens vervolgens met het onderzoeksteam, dat contact met je opneemt voor een vrijblijvend gesprek over de studie, de procedures, mogelijke risico’s en jouw geschiktheid.
Kom je mogelijk in aanmerking?
Om er zeker van te zijn dat het onderzoek zo veilig mogelijk is voor iedereen die meedoet, gebruikt het medische team een lijst met criteria.
Je komt mogelijk in aanmerking als:
- je tussen de 18 en 55 jaar oud bent (om deel te nemen aan deel A van de studie), of tussen de 6 en 18 jaar oud bent (om deel te nemen aan deel B);
- je de klinische diagnose ADOA hebt, bevestigd door een genetische test die een ‘heterozygote’ OPA1-genvariant aantoont;
- je resterende gezichtsvermogen (BCVA), gemeten op een standaard ETDRS-letterkaart, tussen de 35 en 70 letters in elk oog ligt. De twee allereerste patiënten in de studie zijn een uitzondering: deze moeten een score hebben tussen de 5 en 35 letters in elk oog.
Deelname is niet mogelijk wanneer:
- sprake is van bepaalde OPA1-varianten, zoals gain-of-function-, homozygote of compound heterozygote varianten;
- er extraoculaire symptomen aanwezig zijn, zoals bij ADOA-plus of het Behr-syndroom;
- andere oogziekten of een verhoogd risico op oogontstekingen de onderzoeksresultaten kunnen beïnvloeden;
- sprake is van huidige of eerdere behandelingen die schade aan de oogzenuw kunnen veroorzaken.
Meer weten?
De officiële registraties van het onderzoek zijn beschikbaar via het Europese en Britse klinische register.
De Cure ADOA Foundation moedigt iedereen die mogelijk in aanmerking komt aan om zich goed te informeren. Deelname aan klinisch onderzoek is een persoonlijke keuze, maar studies zoals OSPREY vormen een belangrijke stap richting toekomstige behandelingen voor ADOA.
