+31 (0)6 57 27 64 27 | info@adoa.eu

De weg naar behandeling 12

De weg naar behandeling 12

Verslag meeting met Abeona Therapeutics door Peter Makai.

Afgelopen zomer hebben we een overleg gehad met Abeona Therapeutics, een bedrijf dat werkt aan een gentherapie om ADOA te behandelen. Bij ADOA is er een genetische fout in het zogenaamde OPA1-gen, dat noodzakelijk is voor de werking van de mitochondriën in de cellen. Als dit niet gebeurt, zullen de cellen van de oogzenuw en de netvliesganglioncellen afsterven, wat leidt tot een afname van het zicht. Gentherapie heeft de belofte om dit proces te stoppen en de langzame achteruitgang van het zicht, die veel mensen ervaren, te vertragen.

Abeona werkt aan verschillende therapeutische oplossingen en ze zullen uiteindelijk de beste selecteren die een mogelijke behandeling kan zijn. Het idee is om een mengsel in het oog te injecteren. Een groot voordeel van gentherapie is dat zo'n injectie slechts één keer hoeft te worden gegeven. Het is behoorlijk moeilijk om de feitelijke oogzenuwcellen te bereiken, maar Abeona heeft een technologie ontwikkeld om dat te doen. In dierstudies heeft de gentherapie de functie van OPA1 vervangen en het zicht van muizen met ADOA verbeterd (muizen worden vaak genetisch aangepast om een ziekte te bestuderen of een geneesmiddel te ontwikkelen).

Op dit punt moet Abeona bepalen of het gekozen mengsel negatieve bijwerkingen heeft en ze moeten studies bij dieren uitvoeren om dit uit te sluiten voordat ze het aan patiënten kunnen geven. Hoewel dit zich in een vroeg stadium van ontwikkeling bevindt, is dit toch een spannende ontwikkeling. We zullen de voortgang van deze studie volgen. We hopen zeker dat dit onderzoek goed zal verlopen en dat het in de toekomst bij patiënten kan worden getest!

 

Deel dit bericht via
Facebook
Twitter
LinkedIn
Email
WhatsApp