Herstel van het gezichtsvermogen: een doorbraak in netvliesceltherapie
Autosomaal Dominante Optische Atrofie (ADOA) is een genetische aandoening die voornamelijk de oogzenuwen aantast. De oogzenuwen zijn cruciaal voor het doorgeven van visuele informatie van de ogen naar de hersenen. De aandoening leidt vaak tot progressief gezichtsverlies, beginnend op de kinderleeftijd of vroege volwassenheid. ADOA wordt meestal veroorzaakt door mutaties in het OPA1-gen, dat een essentiële rol speelt bij het gezond houden en functioneren van mitochondriale netwerken in cellen. Inzicht in de cellulaire afwijkingen bij ADOA is essentieel voor het ontwikkelen van doelgerichte therapieën om gezichtsverlies als gevolg van deze aandoening tegen te gaan.
Dankzij de ongelooflijke steun van onze donateurs maken onderzoekers van Stanford Medicine veelbelovende vorderingen in het onderzoek naar het herstel van het gezichtsvermogen van mensen die lijden aan schade aan de oogzenuw – een belangrijke oorzaak van blindheid. Dr. Jeffrey Goldberg en Dr. Joyce Liao, beide professoren oogheelkunde aan het Byers Eye Institute bij Stanford Medicine, werken samen aan baanbrekend werk dat zich richt op het vervangen van beschadigde netvliescellen door gezonde nieuwe cellen, gekweekt uit de eigen huidcellen van de patiënt.
In het laboratorium transformeren de wetenschappers deze huidcellen in speciale stamcellen, die bekend staan als geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC’s) en die vervolgens kunnen worden omgevormd tot oogzenuwcellen (retinale ganglioncellen – RGC’s). Oogzenuwcellen zijn cruciaal omdat ze visuele signalen naar de hersenen sturen. De hoop is dat transplantatie van deze van stamcellen afgeleide oogzenuwcellen in het oog op een dag zal helpen het gezichtsvermogen te herstellen, zelfs bij patiënten die het grootste deel van hun oogzenuwcellen kwijt zijn.
Om deze benadering te testen, voeren onderzoekers gedetailleerde studies uit met muizen. Deze studies stellen wetenschappers in staat om te observeren hoe de getransplanteerde cellen zich gedragen in een levend oog, inclusief of ze overleven, verbindingen laten groeien en het resterende gezichtsvermogen helpen beschermen. Deze stap is essentieel voordat behandelingen veilig bij mensen kunnen worden getest.
Het team gebruikt ook retinale organoïden – kleine, in het laboratorium gekweekte versies van het menselijke netvlies – om beter te begrijpen hoe netvliescellen zich ontwikkelen en om transplantatietechnieken te verbeteren.
Daarnaast bestuderen wetenschappers ADOA specifiek door celmodellen te creëren met huidcellen van patiënten. Deze modellen helpen te onderzoeken hoe genbewerking de onderliggende oorzaak van gezichtsverlies kan corrigeren. Gen-bewerkte autologe iPSC-afgeleide oogzenuwcellen hebben mogelijk de beste kans op een succesvolle transplantatie, omdat ze een laag risico op afstoting en een grotere kans op integratie hebben. Deze modellen kunnen ook worden gebruikt om op grote schaal nieuwe therapieën voor ADOA te screenen.
“We zijn enthousiast over het potentieel van ons onderzoek om niet alleen het gezichtsvermogen te herstellen, maar ook hoop te bieden aan patiënten die momenteel beperkte behandelingsmogelijkheden hebben,” zei professor Jeffrey Goldberg, een van de hoofdonderzoekers. “We bevinden ons nog in een vroeg stadium, maar we geloven dat het werk dat we nu doen een belangrijke doorbraak kan betekenen in de behandeling van zichtverlies,” voegde professor Joyce Liao toe.
Jullie donaties maken dit alles mogelijk. Een gift van $100.000 financiert nu een volledig jaar onderzoek door een toegewijde postdoctorale wetenschapper. Elke gift helpt om dit belangrijke werk dichter bij het helpen van patiënten te brengen.
