Afgelopen maand hadden we een overleg met professoren Jeffrey Goldberg en Joyce Liao van Stanford University. De weg naar behandeling van Autosomaal Dominante Opticusatrofie (ADOA) is een ambitieuze nieuwe fase ingegaan. In dit uitgebreid overleg bespraken we de belangrijke stappen die aan Stanford worden gezet om ADOA te bestrijden. Dit werk, mede mogelijk gemaakt door de toegewijde financiële steun van de Cure ADOA Foundation, richt zich op het actief ontwikkelen van de middelen om zichtverlies te stoppen en uiteindelijk terug te draaien.
De huidige inspanningen zijn geconcentreerd rondom een tweepijlerstrategie, namelijk:
- het behoud van het resterende zicht;
- het ontwikkelen van technologie om verloren zicht te herstellen.
Resterend zicht behouden
De eerste pijler richt zich op het beschermen van de oogzenuw tegen de “cellulaire stress” die vaak tot zichtachteruitgang leidt. Het laboratorium van Joyce Liao test momenteel veelbelovende stoffen die als een beschermend schild werken voor de vitale cellen van het oog, specifiek door het gebruik van nicotinamide (een vorm van vitamine B3).
Door de omgeving van de oogzenuw te verbeteren, hopen onderzoekers een stabiele basis te creëren die verdere schade voorkomt, zodat patiënten hun huidige gezichtsvermogen zo lang mogelijk kunnen behouden. Daarnaast heeft zij nieuwe methoden ontwikkeld om de gezondheid van de oogzenuw te meten lang voordat daadwerkelijk zichtverlies optreedt.
Tecnhologie om verloren zicht te herstellen
De tweede, en wellicht meest transformerende pijler, betreft het onderzoek op het gebied van regeneratie. Terwijl de medische wereld al lange tijd worstelt met de vraag hoe beschadigde zenuwcellen te vervangen zijn, heeft het laboratorium van Goldberg een grote mijlpaal bereikt in het sturen van de groei van nieuwe cellen.
De uitdaging was nooit enkel het “maken” van nieuwe cellen, maar ervoor zorgen dat ze weten waar ze naartoe moeten. Het team heeft een baanbrekende methode ontwikkeld die deze cellen helpt om doelgericht en in de juiste richting – naar de hersenen – te groeien. Dit “geleidingssysteem” is een cruciaal puzzelstuk dat eerder ontbrak en brengt het doel van functioneel herstel van het zicht aanzienlijk dichterbij.
Hoopvolle toekomst voor behandeling van ADOA
Waarschijnlijk zullen we in de komende jaren verdere vooruitgang zien op zowel beschermende therapieën als regeneratie van de oogzenuw. Hoewel het wetenschappelijke proces tijd en grondige tests vereist, suggereert de huidige ontwikkeling dat we in de komende vijf tot tien jaar behoorlijk hoopvol kunnen zijn over het bereiken van grote mijlpalen in het vertragen en genezen van ADOA; en dat de weg naar behandeling daarmee aanzienlijk korter wordt.
