De weg naar behandeling 16
De weg naar behandeling 16 In oktober hadden we het genoegen om te praten met Neurophth Therapeutics, een Chinees bedrijf dat een gentherapie ontwikkelt voor ADOA. Onlangs heeft de Therapeutic Goods Administration (TGA) in Australië dit programma goedgekeurd als een kandidaat-geneesmiddel voor klinisch onderzoek, wat noodzakelijk is om het medicijn te testen bij ADOA-patiënten. Een […]
De weg naar behandeling 15
De weg naar behandeling 15 Professor Marcela Votruba van de Universiteit van Cardiff in de Verenigd Koningrijk, een onderzoeker die het verband tussen ADOA en het beschadigde OPA1-gen ontdekte, heeft jarenlang onderzoek gedaan naar ADOA. Haar onderzoek richt zich op het begrijpen van het ziektemechanisme van autosomaal dominante optische atrofie en het ontwerpen van therapieën. […]
De weg naar behandeling 14
De weg naar behandeling 14 Interview met professor Xian-Jie Yang van het Stein Eye Institute aan de Universiteit van Californië in Los Angeles Wil u ons iets vertellen over de achtergrond van uw onderzoek? In oktober 2023 hadden we een gesprek met Professor Xian-Jie Yang van het Stein Eye Institute aan de Universiteit van Californië […]
De weg naar behandeling 13
De weg naar behandeling 13 In 28 augustus 2023 hadden we een online vergadering met Professor Jeffrey Goldberg en Dr. Marius Wernig van de Universiteit van Stanford. Dit overleg draaide om het opwindende potentieel van regeneratie voor verschillende patiëntengroepen met beschadiging van de oogzenuw, waaronder degenen die worden getroffen door ADOA. Bij ADOA is beschadiging […]
De weg naar behandeling 12
De weg naar behandeling 12 Verslag meeting met Abeona Therapeutics door Peter Makai. Afgelopen zomer hebben we een overleg gehad met Abeona Therapeutics, een bedrijf dat werkt aan een gentherapie om ADOA te behandelen. Bij ADOA is er een genetische fout in het zogenaamde OPA1-gen, dat noodzakelijk is voor de werking van de mitochondriën in […]
De weg naar behandeling 11
De weg naar behandeling 11 Bij sommige patiënten heeft ADOA zich aanzienlijk ontwikkeld en is een groot deel van de optische zenuwcellen al afgestorven. Dit resulteert in een gezichtsvermogen van 5-10%. Gelukkig zijn er onderzoekers die proberen te bepalen of het mogelijk is om patiënten met aanzienlijk verlies van optische zenuwcellen te helpen. Een van […]
De weg naar behandeling 10
De weg naar behandeling 10 Interview Cansu de Muijnck, door Maud van Gerwen (bestuurslid) Cansu is een PhD student en ze doet een promotieonderzoek naar erfelijke opticus atrofieën (waaronder ADOA). Ze werkt met Camiel Boon, Arthur van Bergen en Mies van Genderen, allemaal specialisten op dit gebied. Cansu komt oorspronkelijk uit Turkije en is vier […]
De weg naar behandeling 9
De weg naar behandeling 9 In januari 2024 is er een artikel verschenen over een onderzoek naar een rood licht therapie bij kinderen met hoge bijziendheid. Voor de volledigheid hebben we de resultaten van het onderzoek toegevoegd. Therapie met rood licht op een laag niveau (LLRL) is recentelijk opgedoken als behandeling voor bijziendheid bij kinderen, […]
De weg naar behandeling 8
De weg naar behandeling 8 Eind 2021 stuurde één van onze contactpersonen bij Stoke Therapeutics ons hun financiële resultaten en bedrijfsupdates toe. Hierin staat o.a. (vertaald vanaf hun pagina): Het bedrijf heeft STK-002 genomineerd als klinische kandidaat voor de behandeling van ADOA, een ernstige en progressieve aandoening van de oogzenuw. Er zijn momenteel geen goedgekeurde […]
De weg naar behandeling 7
De weg naar behandeling 7 Bij ADOA wordt het afsterven van de oogzenuw meestal veroorzaakt door een fout in het OPA1-gen. Het OPA1-gen zorgt voor de productie van het OPA1-eiwit, wat belangrijk is voor goed functionerende oogzenuwcellen. Er zijn verschillende onderzoekers die erin slaagden om het OPA1-gen onder laboratoriumomstandigheden te bewerken. Dit is erg belangrijk, […]
