#34: Hoopvolle update onderzoek Stanford Medicine
Afgelopen maand hadden we een overleg met professoren Jeffrey Goldberg en Joyce Liao van Stanford University. De weg naar behandeling van Autosomaal Dominante Opticusatrofie (ADOA) is een ambitieuze nieuwe fase ingegaan. In dit uitgebreid overleg bespraken we de belangrijke stappen die aan Stanford worden gezet om ADOA te bestrijden. Dit werk, mede mogelijk gemaakt door […]
#33: PYC-001, hoop aan de horizon voor de behandeling van ADOA
Tijdens onze ADOA-dag op zaterdag 1 november 2025 deelde Aishwarya Kundu, senior directeur Translationeel Onderzoek, de nieuwste resultaten van PYC. Je leest ze in deze editie van ‘de weg naar behandeling’. Een korte gids voor patiënten en families ADOA, of autosomaal dominante optische atrofie, wordt veroorzaakt door een fout in het OPA1-gen. Hierdoor maakt het […]
#32: Nieuwe inzichten in ADOA van Stoke Therapeutics
Deze keer delen we een extra bijzondere blogpost van dr. Steve Gross, die bij Stoke Therapeutics werkt aan de ontwikkeling van een veelbelovend nieuw medicijn tegen ADOA. Op de patiëntendag van 1 november 2025 deelde hij inspirerende en belangrijke nieuwe inzichten. De belangrijkste ontdekkingen: ADOA-patiënten verliezen in de loop van de tijd zicht wanneer ze […]
#31: Van mitochondriële transplantatie tot gehoorproblemen
Veelbelovend onderzoek naar ADOA(-plus) en mitochondriën In eerdere berichten over de weg naar behandeling hebben we vooral onderzoek in de VerenigdeStaten belicht. Maar ook in Nederland vindt belangrijk onderzoek plaats naar erfelijke optischeneuropathieën zoals ADOA en ADOA+. Hierover hebben we René de Coo gesproken, verbonden aan de mitochondriële onderzoeksgroep onder leiding van prof. Bert Smeets […]
#30: De aanpak van ASHA Therapeutics om ADOA te vertragen en gedeeltelijk terug te draaien
Nieuwe ontwikkelingen in onderzoek naar ADOA: de aanpak van ASHA Therapeutics om ADOA te vertragen en gedeeltelijk terug te draaien door Peter Makai Eind april 2025 ontmoetten enkele vrijwilligers van de Cure ADOA Foundation en de ADOAA (onze Amerikaanse zusterorganisatie) enkele vertegenwoordigers van ASHA Therapeutics. ASHA Therapeutics onthulde veelbelovend onderzoek naar twee nieuwe kandidaat-geneesmiddelen om […]
#29: Een doorbraak in netvliesceltherapie
Herstel van het gezichtsvermogen: een doorbraak in netvliesceltherapie Autosomaal Dominante Optische Atrofie (ADOA) is een genetische aandoening die voornamelijk de oogzenuwen aantast. De oogzenuwen zijn cruciaal voor het doorgeven van visuele informatie van de ogen naar de hersenen. De aandoening leidt vaak tot progressief gezichtsverlies, beginnend op de kinderleeftijd of vroege volwassenheid. ADOA wordt meestal […]
#28: Interview met Christina Eckmann-Hansen over de impact van ADOA
De impact van ADOA – interview met Christina Eckmann-Hansen In oktober spraken we met Christina Eckmann-Hansen, een optometrist die een promotieonderzoek deed naar ADOA aan de Universiteit van Kopenhagen, aangevuld met extra onderzoek naar deze ziekte. Hoewel onze primaire interesse uitgaat naar mogelijke behandelingen, merken we dat de diagnose en de impact van ADOA niet […]
De weg naar behandeling 27
Nieuwe ontwikkelingen in Oogzenuw Regeneratie – Interview met Petr Baranov We hebben in juni 2024 een interview gehad met Dr. Petr Baranov, een onderzoeker aan het Schepens Eye Research Institute van Mass Eye and Ear, die werkt aan de ontwikkeling van celvervangingstherapie voor glaucoom en optische neuropathieën. Bij ADOA is oogzenuwbeschadiging de primaire oorzaak van […]
De weg naar behandeling 26
PYC: eerste patiënt krijgt ADOA-medicatie in oktober 2024 Eind september hadden we een gezamenlijk overleg met PYC en met de Autosomal Dominant Optic Atrophy Association, onze zusterorganisatie uit de VS. PYC werkt al enige tijd aan een behandeling voor klassieke ADOA, waarbij de OPA1-mutatie de ziekte veroorzaakt en er geen andere symptomen zijn dan het […]
De weg naar behandeling 25
Hoe werken klinische studies bij ADOA? Op dit moment staan verschillende bedrijven op het punt om klinische onderzoeken te starten (PYC, Stoke, enz.). Deze zijn nodig om aan te tonen dat hun behandeling daadwerkelijk werkt. Maar welke stappen moeten worden genomen voordat een medicijn door uw arts kan worden voorgeschreven? Voordat een farmaceutisch bedrijf klinische […]
